FDA 2022’de hastaların ve tüketicilerin yaşamını iyileştirecek birçok yeni ilacı onayladı. Yazan: Patrizia Cavazzoni, M.D., Direktör, İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), ülkemiz COVID-19 salgınıyla karşı karşıya kalmaya devam ederken bile 2022’de çok çeşitli güvenli ve etkili yeni tedavileri onayladı.
Çok Çeşitli Hastalıklar ve Durumlar İçin Tedaviler
2022 onayları birçok farklı hastalık alanını hedefliyor. Örneğin, COVID-19, HIV, Çiçek Hastalığı, Grip ve H. pylori enfeksiyonu (midede bakteriyel bir enfeksiyon) dahil olmak üzere bir dizi bulaşıcı hastalık için tedavileri onayladık. Ayrıca, iki ciddi ve ilerleyici nörolojik durum, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) ve Spinal Müsküler Atrofi (SMA) için tedaviler onaylanmıştır.
CDER, tip 1 ve 2 diyabet, anemi, böbrek yetmezliği ve kronik kilo yönetimi ilaçları dahil olmak üzere bir dizi kalp, kan, böbrek ve endokrin bozukluğu için ilaçları onayladı. Ayrıca, enflamatuar bağırsak hastalığı, beslenme yetersizlikleri, lupus nefriti, artrit, eozinofilik özofajit (kronik bir enflamatuar bozukluk) ve sedef hastalığı gibi otoimmün, enflamatuar ve akciğer hastalıkları için tedavileri onayladık.
Onkolojide onaylar, diğer kanser türlerinin yanı sıra akciğer kanseri, prostat kanseri, uvea melanomu (gözün uvea adı verilen bir bölümünde gelişen nadir bir kanser) ve meme kanseri türleri için tedavileri içeriyordu.
Nadir Hastalıklar İçin Yeni İlaçlar
Nadir hastalık topluluğuna olan bağlılığımız, 2022’de, genellikle hiç veya çok az tedavi seçeneği olan nadir hastalıkları olan hastalar için yeni ilaç onaylarımızın yarısından fazlası (37’den 20’si veya %54) ile devam etti.
Örneğin, yağ metabolizmasını etkileyen kalıtsal bir hastalık olan asit sfingomiyelinaz eksikliği (Niemann-Pick hastalığı tip A, B, A/B) için bir tedaviyi onayladık; yaşamı tehdit eden bir cilt hastalığı olan genelleştirilmiş püstüler sedef hastalığı; ve kalp kasının kalınlaştığı bir hastalık olan obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati. Ayrıca bir tür böbrek fonksiyon bozukluğu için bir tedaviyi de onayladık.
İlaç İnceleme Verimlilikleri
CDER, birçok hastanın tedaviye hızlı bir şekilde ihtiyaç duyduğunun farkındadır ve inceleme sürecimizde hem kapsamlı değerlendirmeyi hem de verimliliği vurgularız:
Kullanıcı Ücreti Hedef Performansı:
2022’de CDER, onaylanan 37 yeni ilacın 36’sı (%97) için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası hedef tarihlerini karşıladı veya aştı.
Birinci Aşama Onayları: 2022’de CDER, ilk döngüde 37 yeni onaydan 28’ini (%76) onayladı. Bu, CDER’nin ilacı ilk döngüde onaylamamasından ve muhtemelen başvuru sahibinden daha fazla bilgi istemesinden farklıdır.
Diğer Ülkelerden Önce Onaylar: 2022’de onaylanan 37 yeni ilacın 25’i (%68) diğer ülkelerde onaylanmadan önce ABD’de onaylanmıştır.
Ciddi Durumlar için Hızlandırılmış Programlar: FDA’nın, ciddi veya yaşamı tehdit eden durumlar için ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini kolaylaştırmak ve hızlandırmak için dört programı vardır: Hızlı İzleme ataması, Çığır Açan Tedavi ataması, Öncelikli Gözden Geçirme ataması ve Hızlandırılmış Onay. 2022’de, CDER’nin 37 ilaç onayından 24’ü (%65) bu hızlandırılmış programlardan birini veya daha fazlasını kullandı.
Biyobenzer Onaylar
2022’de CDER, biyobenzer ürün geliştirmede önemli bir başarı olan 40. biyobenzeri onayladı. CDER ayrıca, jenerik ilaçların markalı ilaçlarla ikame edilmesine benzer şekilde, bir reçete yazanın müdahalesi olmaksızın ikame edilebilecek (eyalet yasasına tabi olarak) biyolojik ürünler olan iki değiştirilebilir biyobenzeri de onayladı. Şu anda onaylanmış dört değiştirilebilir biyobenzer var.
2022 Yeni İlaç Tedavisi Onayları Raporu
2022’de CDER’nin aldığı ilaç başvurularının sayısı, son birkaç yıldakine benzer (ve tarihsel normlardan daha yüksek) olup, ilaç geliştirme sektöründe yeniliğin güçlü kaldığını göstermektedir. CDER, yalnızca yüksek düzenleyici standartlarımızı karşılayan ilaç ve biyolojik uygulamaları onaylar.
Yukarıda belirtilen Yeni İlaç Tedavisi Onayları raporunda, bu ilaç onayları hakkında dikkate değer onaylar hakkında bir açıklama da dahil olmak üzere daha fazla ayrıntı bulunmaktadır. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) de önemli tedavileri onaylamaktadır. CBER eylemleri hakkında daha fazla bilgi için CBER’in 2022 Biyolojik Onaylar web sayfasını ziyaret edin.
Bir tedaviyi onaylama kararı, CDER genelinde ilaç uygulamalarını dikkatle gözden geçiren ve fayda-risk hesaplamaları yapan multidisipliner bir uzmanlar ekibini içerir. İlaç inceleme sürecindeki uzmanlıkları, bağlılıkları ve işbirlikleri için CDER meslektaşlarıma minnettarım. 2022’de onayladığımız ilaçlar, hastaların ve tüketicilerin yaşamlarını iyileştirecek ve 2023’te verimli bir yıl daha bekliyorum.
Daha fazla detay için FDA nın kendi sitesine müracaat ediniz.
Rapora Ulaşmak İçin Link
Anahtar Kelimeler: COVID-19, HIV, Çiçek Hastalığı, Grip, H. pylori, Amyotrofik Lateral Skleroz, ALS, Spinal Müsküler Atrofi, SMA, Tip 1 ve Tip 2 Diyabet, Anemi, Böbrek Yetmezliği, Kronik Kilo Yönetimi, Enflamatuar Bağırsak Hastalığı, Beslenme Yetersizlikleri, Lupus Nefriti, Artrit, Eozinofilik Özofajit, Sedef Hastalığı, Akciğer_Hastalıkları
Hashtags: #COVID-19 #HIV #Çiçek_Hastalığı #Grip #Helicobacter_pylori #Amyotrofik_Lateral_Skleroz AALS #Spinal_Müsküler_Atrofi #SMA #Tip1_Diyabet #Tip2_Diyabet #Anemi #Böbrek_Yetmezliği #Kronik_Kilo_Yönetimi #Enflamatuar_Bağırsak_Hastalığı #Beslenme_Yetersizlikleri #Lupus_Nefriti #Artrit #Eozinofilik_Özofajit #Sedef_Hastalığı #Akciğer_Hastalıkları